在常人难以想象的世界里，7400余种罕见病正影响着全球超过4.2亿人的生命轨迹。在中国，这个数字是2000万。
“罕见”二字，天然带着距离感。对大多数人而言，罕见病是新闻里的名词、公益海报上的面孔，或是朋友圈里偶尔转发的筹款链接。但对那些身处其中的人而言，罕见病是日复一日的药片、逐年递增的体重秤数字，以及一个永远悬在头顶的问题：明天，还能不能吃上药？
2026年全国两会召开前夕，《华夏时报》记者采访了解到，今年两会期间，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁提交了多份提案，其中一份正是关于将血友病成人预防治疗纳入医保，实现全年龄段覆盖的提案。
被年龄“切断”的守护
血友病，一种被列入国家罕见病目录的遗传性出血性疾病。对于血友病患者而言，生命是一场与出血风险的漫长赛跑。这是一种遗传性凝血功能障碍疾病。这种X染色体隐性遗传的凝血功能障碍疾病，患者从出生起便与出血的风险相伴。一次磕碰、一次小小的外伤，都可能引发难以控制的出血。更为残酷的是，如果得不到规范治疗，关节反复出血会导致不可逆的畸形损伤，最终致残。
幸运的是，现代医学已经找到了“预防治疗”，通过定期补充凝血因子，让患者像正常人一样生活。
然而，在中国，这道生命的守护之光，却往往在患者年满十八岁的那一刻戛然而止。当“儿童”的标签被撕下，成为“成人”的血友病患者，不得不从预防性治疗的坦途，退回到出血后才用药的“按需治疗”老路。
血友病患者的人生，往往被清晰地划分为两个阶段：十八岁前和十八岁后。十八岁之前，他们是幸运的。随着国家对罕见病重视程度的提高和医保政策的不断完善，许多地区的儿童血友病患者已经能够享受到预防治疗的医保报销。这意味着，这些孩子可以定期注射凝血因子，有效预防关节出血，像健康伙伴一样奔跑、跳跃，拥有一个相对健全的躯体和无忧的童年。
然而，当生日的烛光吹灭，迈入成年人的行列，一切悄然改变。根据孙洁在提案中披露的数据，我国成人血友病患者的预防治疗比例仅为30%，远低于OECD国家高达89%的水平。这背后最直接的原因，就是医保政策的“年龄门槛”。
成人预防治疗尚未被纳入国家医保报销范围。一旦成年，他们只能报销“按需治疗”的费用，即出血后再用药止血。而预防性用药，这笔对于普通家庭而言堪称天文数字的费用，则需要完全自费。
这是一种残酷的“成人礼”。许多患者在成年后，因无力承担高昂的预防性用药费用，不得不选择中断治疗，退回到“出血-治疗-再出血”的恶性循环。
而成年后的生活，身体活动范围更广、工作压力更大、关节旧伤累积，恰恰更需要预防性治疗的保驾护航。有研究表明，成人预防治疗相较于按需治疗，年出血次数可减少62%，年关节出血次数减少58%。
当预防治疗因经济原因被迫中断，反复的关节出血导致的畸形和残疾，便成为悬在成年患者头顶的达摩克利斯之剑。他们不仅无法正常工作和生活，更可能从家庭和社会生产力的创造者，转变为需要被长期照护的负担者。十八岁，本应是人生扬帆起航的起点，对于血友病患者而言，却可能成为健康水平急转直下的拐点。
因此，孙洁提出推动成人预防治疗医保全覆盖，构建全生命周期保障体系。她建议依据《中国血友病管理指南》（2024版）临床推荐标准，将成人预防治疗纳入基本医保报销范围，取消现行政策中18岁年龄限制，实现儿童与成人患者预防治疗保障的无缝衔接。
“此举可有效消除因年龄因素导致的保障差异，充分体现医保制度的公平性与普惠性。”孙洁说道。
一份被忽视的“性价比”
关于医保目录的调整，经济学评估是核心标尺之一。长期以来，一个潜在的认知误区是，成人预防治疗意味着“终身服药”，医保基金将为此承担巨大的、不可持续的财务压力。
然而，越来越多的研究和药物经济学评价，正在颠覆这一认知。预防治疗之于成人，绝非单纯的“成本”，而是一笔极具“性价比”的健康投资。
有分析显示，中国成人血友病A患者接受小剂量预防治疗，可增加2.72个质量调整生命年（QALYs），其增量成本-效果比仅为55631元/QALY。这一数值远低于1倍人均GDP的意愿支付阈值，在卫生经济学评价中属于“非常具有性价比”的方案。
换言之，与按需治疗相比，预防治疗虽然增加了当下的药品支出，但它显著降低了患者的致残率、住院率和手术需求，减少了因并发症带来的远期医疗资源消耗。
更值得关注的是其巨大的社会价值。按需治疗的成人患者，因为随时可能面临自发性出血，不仅生活质量低下，劳动能力也受到严重限制。研究表明，接受按需治疗的成人患者中位误工天数高达55天，而坚持预防治疗的患者中位误工天数为0天。这意味着，有效的预防治疗能让成年患者回归正常的工作岗位，成为社会财富的创造者。
从医保基金的视角看，这是一笔“小支出”避免了“大损失”；从社会视角看，这是一次“医疗投入”换来了长久的“生产力回报”。将成人预防治疗挡在医保门外，看似节省了眼前的基金，实则可能付出了患者终身残疾、社会劳动力丧失、家庭照护负担加重的更大代价。这是一种短视，更是一种对健康公平的背离。
孙洁还特别关注门诊保障的问题。血友病患者需要长期、规律的用药，门诊治疗是日常管理的核心环节。但当前部分地区门诊报销待遇有限，部分区域尚未将血友病门诊纳入大病保险覆盖范围。
她建议，应当让血友病患者在门诊享受与住院同等的报销待遇，建立“门诊—家庭治疗”一体化的报销通道，通过制度创新降低患者就医成本，促进规范化治疗模式的落地。
孙洁向《华夏时报》记者表示，血友病作为一种遗传性凝血功能障碍罕见病，患者需通过长期、规律的门诊治疗，门诊规范化管理更是降低致残率、提升生存质量的核心环节，但当前部分地区仍面临门诊待遇保障不足的困境。主要表现为门诊报销待遇水平相对有限，部分区域尚未将血友病门诊治疗纳入大病保险覆盖范围，导致患者日常治疗负担加重。这种保障水平的不均衡，不仅影响患者的治疗连续性和生活质量，也制约了家庭治疗等创新服务模式的推广实施。
血友病的理想管理模式，是患者经过专业培训后，可以在家中自行注射，实现“门诊-家庭治疗”一体化。但这一切的前提，是门诊报销通道的顺畅和有力支撑。只有当患者在门诊也能享受到接近住院的报销待遇，个人自付费用能进一步通过大病保险进行二次报销时，他们才敢于，也愿意坚持规范化的预防治疗，而不必因为经济压力在去医院和放弃治疗之间艰难抉择。
对此，孙洁提出进一步提高血友病门诊治疗的医保待遇，降低患者就医负担。
她建议血友病患者门诊就医可享受与住院待遇相同的医保报销待遇，同时，完善大病保险与门诊保障的支付衔接，将个人自付费用也纳入大病保险报销范畴，适当提高年度支付限额，建立“门诊-家庭治疗”一体化报销通道，通过制度创新降低患者就医成本，促进规范化治疗模式落地。
孙洁告诉《华夏时报》记者：“健康公平是全社会的共同追求。血友病的诊断和管理是一个系统的工程，通过政策优化与多方努力，使更多患者能够得到早诊断、早治疗，并且有药可用、用得起药、能用上好药。随着越来越多创新成果落地和医保政策的完善，罕见病全人群患者的健康权益将得到更充分的保障。”
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